06 - 123 90 746 Otto Copesstraat 83, 5213 GK 's-Hertogenbosch
Donderdag, 27. Juni 2019

€ 1,5 miljoen voor onderzoek naar behandeling van SCA1.

Bron: Redactioneel/Hersenstichting.Bron: Redactioneel/NOS/ANP.

Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het Radboudumc in Nijmegen gaan samen op zoek naar een nieuwe behandeling van de dodelijke hersenziekte spinocerebellaire ataxie type 1 (SCA1). Ze krijgen hiervoor 1,5 miljoen euro van ZonMw. Dit is een uniek project omdat de vooronderzoeken in het LUMC waarmee de eerste gegevens zijn verkregen, is geïnitieerd door alle SCA1-families in Nederland, verenigd in de SCA1 Giving Circle onder leiding van Henk Engel in samenwerking met de Hersenstichting.

Het project, onder leiding van dr. Willeke van Roon-Mom van het LUMC en dr. Bart van de Warrenburg van het Radboudumc, onderzoekt een nieuwe behandeling van de hersenziekte SCA1. Dit is een zeldzame, onbehandelbare hersenaandoening die leidt tot steeds meer verlies van mobiliteit en een vroege dood. De wetenschappers werken samen met dr. Ronald Buijsen (LUMC) en de SCA1-families in Nederland, verenigd in de SCA1 Giving Circle, en verschillende bedrijven.

Fout in ataxine-1 eiwit.

De wetenschappers richten zich op het ataxine-1 eiwit. Een fout in dit eiwit veroorzaakt schade in de kleine hersenen en de hersenstam. De symptomen en de ernst kunnen sterk variëren, maar patiënten hebben vooral last van coördinatiestoornissen. SCA1 is een erfelijke ziekte: een kind van een ouder met de ziekte heeft vijftig procent kans om de ziekte te ontwikkelen.

Van laboratorium naar kliniek.

De wetenschappers onderzoeken een nieuwe behandeling die de aanmaak van het schadelijke ataxine-1 eiwit remt, waardoor de hersenschade mogelijk beperkt en zelfs voorkomen kan worden. Van Roon-Mom: “We kunnen nu ons veelbelovend onderzoek in het laboratorium voortzetten. Gelijktijdig brengen we het ziektebeloop bij patiënten in kaart. Middels beeldvormend hersenonderzoek en onderzoek in bloed en hersenvloeistof zoeken we naar nieuwe manieren om het beloop van de ziekte te meten.”

Het doel van het project is om binnen zes jaar een klinische studie op te zetten waarin de veiligheid van de behandeling bij een klein aantal patiënten vastgesteld zal worden. “Als de behandeling veilig blijkt te zijn, kijken we daarna of de behandeling daadwerkelijk effect heeft op het beloop van de ziekte”, legt Van de Warrenburg uit.

Geïnitieerd door patiënten.

Dit is een uniek project, omdat het vooronderzoek in het LUMC waarmee de eerste gegevens zijn verkregen, is geïnitieerd door alle SCA1-families in Nederland, verenigd in de SCA1 Giving Circle onder leiding van Henk Engel. “Zij hebben in samenwerking met de Hersenstichting een groot gedeelte van het geld binnengehaald waarmee een drie-jarige pilotfase is gefinancierd,” aldus Van Roon-Mom.

► Hersenziekte SCA1 Johanna:

Meer nieuws vandaag:

Updates afgelopen week:

Goedenavond

HN heeft de ANBI-status:

IBAN: NL09RABO0158802764

[Kijk hier voor alle mogelijkheden]

HN-nieuwsbrief juni 2019

Handicap Nationaal

Otto Copesstraat 83

5213 GK 's-Hertogenbosch

Telefoon: 06 - 123 90 746

Fax: 073 - 850 81 88

E-mail: info@handicapnationaal.nl

IBAN: NL09RABO0158802764

KvK Nummer: 51372266

RSIN Nummer: 823247521

GeefGratis Nummer: 5105

website security

Onze website maakt gebruik van cookies: Wij plaatsen cookies om het gebruik van de website te analyseren en om het mogelijk te maken inhoud via social media te delen. De website maakt ook gebruik van functies van derden die mogelijk cookies kunnen plaatsen. Door op [OK] te klikken of gebruik te blijven maken van de site stemt u in met het plaatsen hiervan. In onze disclaimer/privacybeleid leest u hier meer over.