Goedenacht

Laatste 5 updates:

Woensdag, 1. April 2020

GENTHERAPIE SMA

STAP DICHTERBIJ

Goed nieuws: de EMA heeft positief geadviseerd over een voorwaardelijke toelating tot de markt voor de nieuwe gentherapie van Avexis/Novartis. De definitieve beslissing ligt bij de Europese Commissie.

Deze beslissing betekent dat markttoelating voor onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) een stap dichterbij is gekomen. Wanneer de Europese Commissie positief beslist, dan zal er in Nederland nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas dan kunnen patienten er gebruik van maken.

Omdat er nog onvoldoende gegevens beschikbaar zijn om te komen tot een definitief oordeel, heeft de EMA besloten tot een voorwaardelijke toelating. Op die manier krijgen patiënten toegang tot deze therapie, terwijl er nog meer onderzoeksgegevens worden verzameld. Het advies voor voorwaardelijke toelating geldt voor patiënten met SMA type 1 of genetisch bevestigde SMA (een aangetoond defect in beide varianten van het SMN1-gen) en tot drie kopieën van het 'reserve'-gen SMN2.

Het advies is gebaseerd op de resultaten van klinische trials waaronder een afgeronde fase 3-trial waarbij 22 patiënten met SMA type 1 een eenmalige toediening van Zolgensma kregen. De gemiddelde toedieningsleeftijd was 3,7 maanden. De resultaten zijn verzameld op het einde van de studie, toen de kinderen gemiddeld 14 maanden oud waren. De resultaten lieten zien dat 20 patiënten de leeftijd van 14 maanden bereikten. Van de 22 kinderen konden er 11 zelfstandig zitten voor tenminste 30 seconden. Dat was toen ze ongeveer 12 maanden oud waren.

De meest voorkomende bijwerking van Zolgensma was een verhoging van leverenzymen en overgeven.

Lees het volledig persbericht van de EMA (Engels)

► SMA Type 1: How Gene Therapy Works:

Deel dit artikel ►

Meer nieuws vandaag:

Vandaag in ons nieuws

Updates afgelopen week:

(©) 2020 - Handicap Nationaal

Onze website maakt gebruik van cookies: Wij plaatsen cookies om het gebruik van de website te analyseren en om het mogelijk te maken inhoud via social media te delen. De website maakt ook gebruik van functies van derden die mogelijk cookies kunnen plaatsen. Door op [OK] te klikken of gebruik te blijven maken van de site stemt u in met het plaatsen hiervan. In onze disclaimer/privacybeleid leest u hier meer over.